Myelofibrosis is in sykte fan it knoopposken dat it merk feroarsake wurdt fibrôt wurden, of skarreart. De knibebeeks biedt binnen it bloedfoarmende merkewêz, yn 'e heuvelhaven fan bepaalde boaien. De "skoaring" yn myelofibrosis is lykwols oars as it skoarjen fan resultaten fan in healinge hûd. Knoalmark is de side fan produksje foar al it bloedzellen fan it lichem, en sa is in skoaringproses dat begjint dêr net goed te wêzen, en it kin úteinlik liede ta problemen mei sellen, serieuze komplikaasjes en koartsjen fan 'e libbensperioade.
As fibrosis oernaam, is dat liede ta slimmer en slimmer bloemellenproduksje, mei abnormaliteiten yn 'e selten en bytiden yn' e bloedsellen sels. Uteinlik, yn 'e foarôfgeande myelofibrosis, kin dat it merk net misse om syn wurk alhiel te meitsjen. As myelofibrosis stadichoan ferdwynt of ûntstiet, kinne libbensgedroeiende kompleksjes lykas leukemy en serieuze bloedklotting en bloedende eveneminten mooglik binne. It is ek mooglik foar myelofibrosis om in akute leukemy te fieren , in libbenslachtende bloedkanker.
Primêre vs. Secondary Myelofibrosis
Myelofibrosis kin primêr of sekundêr wêze. As it op 'e nij ûntstiet, of wurdt allegear foar himsels foar it earst fûn, wurdt it primêr myelofibrosis neamd. As it ûntwikkelet yn feriening mei guon oare sykte, blessuering of bloedstannichheid wurdt it sekonde myelofibrosis neamd. Bygelyks, myelofibrosis nei in bloedstart bekend as polycythemia vera is ien foarm fan sekundêre myelofibrosis.
Is it itselde as kanker?
It hat in soad dingen yn 'e mienskip mei kanker, mar eksperts ferwize nei it as "myeloproliferative neoplasma ." Om dingen ienfâldich te hâlden, kin it wurd neoplasma as in learde termyn foar "tumor of groei" en tumors of groei kinne goed of malignant. Myelofibrosis is gewoan net goed, mar it hat ek wat fan 'e skaaimerken dy't minsken binne ferwachte wannear't se tinke oer kanker of maligne neoplasken.
Dat sei, of as jo nei myelofibrosis as kanker of in skerpe groei fan it knooppewurkegewear sjen, is der no op 'e tiid gjin medyske therapy dy't heuliger is (mar bone marzotransplant kin kurative) wêze, en it is in proses dat foarútgong kin wurde Schimmel - alhoewol op ferskillende snelheid yn ferskillende minsken. Avansearre foarmen fan myelofibrosis beheine de libbensrin en meitsje in signifikante sûnenslêst foar pasjinten.
Jo sjogge genôch medisynstellige plakken dy't referearje oan myelofibrosis as "in seldsume bloedkanker". Dit kin in effisjinte manier wêze om it algemiene begryp te kommunisearjen, mar der is ek mear it ferhaal. Myelofibrosis kin liede ta bloedkanker, mar yn guon gefallen kin myelofibrosis út bloedkonsert komme.
Types
Njonken primêr en fuortset binne der oare manieren om mynelofibrosis te kategorisearjen. Ien wei is om falen fan dizze sykte te groepearjen yn aparte risiko-kategoryen ôfhinklik fan 'e fûnsen fan in persoan as de sykte no earst diagnostearre wurdt. Ferskillende ferskillende ynstruminten binne beskikber om dokuminten te helpen te bepalen jo nivo fan risiko, help te behanneljen behanneling en jo prognose te foarmjen.
Prevalence
Neffens 'Leukemia & Lymphoma Society' komt myelofibrosis yn sa'n 1.5 fan alle 100.000 minsken yn 'e Feriene Steaten elk jier.
It beynfloedet sawol manlju as froulju en wurdt normaal yn 'e minsken oer de leeftyd fan 60 jier diagnostearre, mar it kin op elk leeftiid foarkomme. It is bedoeld dat sa'n 16.000 oant 18.500 minsken yn 'e Feriene Steaten myelofibrosis hawwe.
Oarsaken
Meardere soarten merkbere sellen en genen binne bekend om te belûken, lykwols is de krekte oarsaak fan 'e heule skoaring yn myelofibrosis net hielendal dúdlik. In soad genetyske en chromosomale abnormaliteiten binne fûn, wêrûnder in mutaasje dy't de "JAK2 V617F missense mutation" neamt, mar lykwols dat dizze mutaasje net betsjut dat jo de mielofibrosis ûntwikkelje moatte. De reden foar sokke mutaasjes is ûnbekend, en yn 'e measte gefallen kinne gjin spesifike eksposysjes of risiko-faktueren keppele wurde mei primêre myelofibrosis.
Neist bloedkrêften kinne oare net-kanker-bloedskrêften bekend binne as "myeloproliferative neoplasmen" lykas polycythemia vera en essensjele thrombocythemia kinne ek liede ta sekundêre myelofibrosis. Sekundêre of ynteraktive myelofibrosis kin ek foarkomme yn antwurd op gemyske of fysike blessueres, ynfeksje of ferlies fan bloed oan 'e knibbel.
Primêre myelofibrosis, polycythemia vera-ferbinende myelofibrosis, en essinsjele trombozytemy-related myelofibrosis wurde allegearre somtiden keppele as "myelofibrosis", mar wittenskippers sizze dat der mear wêze om te learen en te begripen oer ferskillen tusken elke type.
Symptomen
In protte pasjinten hawwe gjin symptomen yn 'e tiid fan diagnoaze, mar mienskiplike symptomen binne de folgjende:
- Fatigue
- Gewichtsverlies
- Nacht sweatsje
- Koarts
- It gefoel fan swierrichheden atme
- Ungemak yn 'e abdij (troch in fergrutte siel)
De knoopposkenfermogen kin liede ta symptomen fan lytse bloedskatten, lykas minderheid troch te min sûne reade bloedsellen te hawwen. De ynfloed op bloemplugels kin ek liede ta bloedende en klinkende problemen.
Oare symptomen, lykas abdominale folsleinens of druk, kinne allinich wêze dat allegear bûten it skarrede knochenmark komt, om nije bloedsellen te meitsjen:
- Normaal is de produksje fan bloazezellen skrast op it knoopposken by bern yn 't of om' e tiid fan 'e berte. Foarôfgeand oan bern kin berneboeken nije sellen meitsje op siden lykas de siel, leverje, en lymfeknoten - dizze plakken bûten it knooppeljen wurde ekstramedullary neamd.
- Normaal yn folwoeksenen is de iennige side fan nije bloedzellingfoarming is it knooppod. By bepaalde bloeders en bloedstelders komme minsken werom om produkten fan bloedsellen wêr't se kinne, by dizze útwreidzjerige plakken. Yn myelofibrosis komt dit meast foarkommen yn 'e siel en lever. Somtiden kin in persoan fan 'e persoan geweldig wurde fanwege de extramedullary hematopoiesis yn myelofibrosis.
Wiere komplikaasjes fan myelofibrosis komme oer it generaal fan 'e knoopposken en ekstramedullary hematopoiesis .
Der is in ferhege risiko fan transformaasje nei acute myeloïde leukemia (AML) mei myelofibrosis, en sa'n 20 prosint fan minsken mei myelofibrosis ûntsteane heule leukemy.
Diagnoaze
Njonken de ynformaasje komt jo dokter fia jo symptomen en fysiologe eksamen, binne der ferskate toetsen dy't weardefolle diagnostykynformaasje oanbiede. It giet dêrby bygelyks bloedskotten, oare bloedewurk, ôfbyldingstests lykas x-rays en MRI, bone marrowtests , en gen tests. In echte samling fan bloed of bonken kin nei it laboratoarium stjoerd wurde om te sjen nei gene mutaasjes (lykas de JAK2, CALR of MPL mutaasjes) dy't faak oanwêzich binne yn minsken mei myelofibrosis.
Oare dingen dy't lykas myelofibrosis sjogge, mar binne net, ûnder oaren chronike myelogene leukemy, oare myeloproliferative syndromen, chronische myelomonocytyske leukemia, en akute myeloide leukemy.
Behanneling
Op dit stuit is der gjin drug-opsje dy't heuliger is. It doel foar de measte pasjinten is om symptomen te ferlitten, in fergrutte siel te ferleegjen en te ferbetterjen fan bloedzels. Yn 't konsert mei dizze doelen is it override doel ek om it risiko fan komplikaasjes te ferleegjen.
Myelofibrosis is in sykte mei in pear goedkard behannele opsjes, mar in soad nije agents wurde ûndersocht en ûntwikkele. De behanneling wurdt begelaat troch jo spesifike faktoaren lykas de oanwêzigens fan symptomen, lykas it risiko fan jo bepaalde saak fan myelofibrosis, en ek op jo leeftyd en algemiene / algemiene sûnens.
Foar minsken mei in heul risiko en gjin symptomen, allinich observaasje kin perfoarst wêze. Foar hege risiko-sykte wurdt stemzelletransplant fan in donor faak beskôge, mar net alle pasjinten binne oanbean troch de risiko's. Guon pasjinten binne goede kandidaat foar konventionelle drugsherapy of ûndersiikale drugsherapy yn in klinyske probleem.
Yn 2011 hat de Food and Drug Administration (FDA) ruxolitinib (Jakafi) goedkard foar de behanneling fan intermediate and high-risk myelofibrosis, ûnder oaren primêre myelofibrosis, post-polycythemia vera myelofibrosis, en post-essensje thrombocythemia myelofibrosis.
- De FDA waard goedkard op 'e resultaten fan twa randomisearre kontrolearjende problemen yn pasjinten mei yntermediate of hege risiko-myelofibrosis, dy't ruxolitinib fertsjinwurdigje oan Placebo (Studie 1) of as bêste beskikbere therapy (Studie 2). Yn Studie 1, 42 persint fan pasjinten behannele mei ruxolitinib, fergelike mei 1 persint fan pasjinten dy't behannele binne mei plakbo, ûnderfine op syn minst in 35 prosint reduksje fan smaakgrutte by 24 wiken. Yn 'e tiid fan goedkarring bleau 75 prosint fan' e pasjinten op Studie 1 en 67 prosint op Studie 2 dy't op syn minst in 35 prosint reduksje fan sulveren volume levere dat dizze reduksje yn siel volume levere.
- Ruxolitinib is effektyf yn it ferminderjen fan smaakgrutte en ferlies fan symptomen yn in mearderheid fan pasjinten. Yn it klinysk probearjen fan testen ruxolitinib yn pasjinten mei heule risiko-myelofibrosis, in grutte groep dielnimmers krigen in signifikante ferbettering fan symptomen dy't ferbân hâlde mei de sykte: hja skreaun in deistige diary dy't it ûntbrekken fan symptomen fan myelofibrosis befetsje dy't de fermogen ûngemak, frisse sensaasje fan folsleinens, pine ûnder litte ribben, jûk, nacht sweatsjen en bone / muscle-pine.
- De meast foarkommende ûntefredende drugsreaksjes, beoardiele yn minstens 1 persint fan 'e pasjinten dy't mei ruxolitinib behannele binne, lytse platelets, anemia, bruising, dizzigens en hoofdpsel. Ungeduerige drugsreaksjes fan in dringende hurdens dy't heger waarden yn behanneling mei ruxolitinib yn ferliking mei placebo yn Studie 1 omfetsje lege platelets (ûnderfûn troch 13 prosint fan pasjinten dy't behannele binne mei ruxolitinib, yn ferliking mei 1 persint fan behanneling mei plasbo) en anemia (ûnderfûn troch 45 persint fan pasjinten behannele mei ruxolitinib, ferlike mei 19 prosint fan pasjinten dy't behannele binne mei placebo). Ferneamde resultaten waarden beoardiele yn Studie 2.
Oare therapyen fûnen effektyf foar fergrutte siel en kontrôle fan symptomen binne chemotherapies, ferwidering fan 'e siel of sulveryktomy, en lege dosjebestriding fan' e siel. Bloedtransfúzjes kinne foar anemia jûn wurde, en foar pasjinten dy't transfusjonele ôfhinklike anemia hawwe, bonken marstoart stimulearjende drugs lykas erythropoietin, androgens (bygelyks danazol), en immunmodulators (bygelyks lenalidomide) kinne brûkt wurde.
Prognoaze
Op grûn fan ôfrûne stúdzjes wenje guon groepen minsken dy't mei myelofibrosis in protte jierren wenne, wylst yn oare groepen de oerwinningstiden minder dan 3 oant 5 jier binne fan diagnoaze. Ungefear 60 prosint fan pasjinten mei primêre / idiopatyske myelofibrosis libbet 5 jier. Der is in wichtige groep fan pasjinten dy't lykwols 10 jier of mear libbet.
Dejingen dy't sukses tige goed dwaan, binne ûnder oaren dejingen dy't syn hemoglobine-nivo's grutter dan 10 g / dL binne, de platelet betinkt grutter dan 100x3 / uL en dejingen dy't minder fergrutsjen fan 'e lever hawwe. Spleengrutte en geslacht liket gjin wichtige ynfloed op it oerlibjen yn stúdzjes, hoewol yn teory, feroarsaakje fan skaalgrens kin yn guon gefallen oersetten wurde foar foardielen.
In wurd fan
Boppedat liket it oerlibjen fan minsken mei primêre myelofibrosis mear te krijen mei har yndividuele symptomen en manifestaasjes fan 'e sykte by it begjin, en is net sa folle beynfloede troch ien of oare behanneling of therapy; Dit is lykwols in konsept yn evolúsje dy't feroaret as de wittenskip ûntwikkele. Nijere behannelingen binne opnij ûntstien en de wittenskip op dit gebiet groeit fluch út.
Boarne:
> Myelofibrosis: Nije ynsichten foar de sûnenssoarchferlieners: 2013 Edition. ScholarlyEditions, 22 juli 2013.
> Gangat N, Caramazza D, Vaidya R, et al. DIPSS-plus: In raffinearre Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) foar primêre myelofibrosis dy't foarnommen wurdt foar prognostyske ynformaasje fan karyotype, plateletgrutte en transfusjoneel status. J Clin Oncol. 2011; 29: 392-397.
> Greenberg PL, Attar E, Bennett JM, et al. Myelodysplastyksyndromes: klinyske praktyske rjochtlinen yn Onkology. JNCCN. 2013; 11 (7): 838-874.