Wy kinne no ús learen op 'e nij reprogramme
De FDA hat foar it earst genôch genetyske behanneling behannele - in histoaryske beweging yn 'e annalen fan medisinen. De nije behanneling - Kymriah (tisagenlecleucel) -use feroarsake T-sellen om leukemy te bestraft.
De goedkarring fan Kymriah tsjinnet as harbinger foar de goedkarring fan oare foarmen fan gene therapy dy't kanker krêft en oare soargene sykten brûke mei in romantysk en spannende oanpak: it learen fan it lichem troch keunstmjittige middels.
Cell-basearre Gene Therapy
Cell-basearre genês-therapy ferwiist nei de praktyk fan it yntrodearjen fan nij genetyk materiaal yn in spesifike selbe befolking en it werstellen fan dizze feroare sellen yn it lichem. Ien kear yn it lichem kinne dizze nije sellen proteins meitsje dy't help kanker of oare soargen sykte helpe.
Kymriah befettet de ynfiering fan genetysk modifisearre T-sellen - in soarte fan lymphozyt, of wite bloedzell yn it lichem. Dizze feroare T-sellen erkennen en lukemyzellen oan te fallen.
Gene therapy is foardieliger foar chemotherapy om't gene therapies minder toaks binne. Chemotherapy beynfloedet it hiele lichem en feroarsaak bodere skealike effekten. Mei cell-basearre genês-therapy wurde re-yngeniearre sellen pleatslik ynsletten en spesifyk te stribjen fan tumors.
Neist in foarm fan genetheary is Kymriah ek in ymmunotherapeutysk agent. Immunotherapy leveret de krêft fan it ymmúnsysteem om sykte te behanneljen.
Kymriah Explained
Yn technyske terminen is Novartis's Kymriah in eksperiminteel chimere anty-reptor (CAR) T-cell-terapy dy't brûkt wurdt om behannele of fersmoarge te behanneljen (dat is betrouber foar behanneling) B-cell acute lymphoblastyske leukemy.
Kymriah is in oanpast formulier fan ymmunotherapy wêrby't in eigen patient T-sellen binne sammele earst en dan nei in produksjetsje stjoerd.
De T-sellen wurde opnommen mei in prosedure dy't leukaphareses hjit.
By it fabrikant sintrum wurde dizze T-sellen feroare om in gen te wêzen dat foar CAR-ekspresje kodearret. Dizze wizige sellen wurde dêrnei werom yn 'e pasjint ynsette. Ien kear yn it lichem rjochtsje CARS in spesifyk anty-neamd CD19 dat op it oerflak fan leukemia-sellen leit en dizze kankerale sellen te deadzjen. Ien kear yn it bloed groeie en feroare dizze feroare T-sellen om kanker binnen twa of trije wiken te ferminderjen.
Eksperten by de FDA basearen har goedkarring fan Kymriah op in ienearm fan in klinysk proef fan 'e fase II, wêrby't 63 bern, adolesinten en jonge folwoeksenen mei resultearre or refractory B-cell-acute lymphoblastyske leukemia in single dos fan de behanneling krigen. Fan dy dielnimmers gongen 83 persint nei ôfrin fan trije moannen. Fierder bleau 75 prosint bloed fan sykte nei seis moanne. Kimriah waard wichtich foar Priority Review en Breakthrough Therapy tekeningen troch de FDA.
Acute lymphoblastyske leukemy is in kanker fan 'e knochenmark en bloed. It feroarsake it lichem om abnormale lymphozyten te meitsjen. Dizze abnormale bloedzellen snelle in sûne bloedsellen yn 'e bonken. Wy hawwe ús bloedsellen nedich om te oerlibjen.
Wannear't it oantal normale bloedzellen dramatyt fermindert, kin de dea ynfalle.
Hoewol âldere folwoeksenen elk ûntwikkelje kinne, is it benammen in sykte fan bern. Ungefear 90 prosint fan bern mei ALL giet nei remission nei behanneling. Kymriah is goedkard foar gebrûk yn pasjinten dy't jonger binne as 25 jier âld en hawwe kanker dat korrizjearre hat of kanker dy't resistent is fan behanneling.
Beswierskriften oer Kymriah
Ien fan 'e negative negative eftergrûn fan in soart monoklonale antykodytherapy is cytokine release syndroom, in infusjonêre reaksje dy't ek wol cytokine stoarm hjit. Cytokines binne lytse protten dy't sekere binne troch sellen en hawwe effekten op oare sellen.
Yn 'e measte minsken binne symptomen fan cytokine release syndroom mild of moderatyf en kinne ienfâldich behannele wurde. Dizze symptomen binne:
- lege bloeddruk
- fatigue
- tachycardia
- kopke
- koarts
- nuttich
- froulju
- útstel
- krêftich keas
- problemen atme
Dochs binne pasjinten dy't bloedkruzen hawwe - lykas ALL-binne in hegere risiko foar it ûntwikkeljen fan swiere cytokine-stoarm mei libbensdoaze symptomen. Om dy reden moatte perfoaren plakfine moatte op hege-toner-sintraasjes mei spesjalisten dy't trainearre binne om serieuze konklúzjes te behearen lykas cytokine-stoarm.
Uteinlik wurdt Kymriah ferwachte om sa'n $ 500.000 te kosten. Dochs is de behanneling mei Kymriah noch goedkeaper as in keatsmarktransplant, dy't faak brûkt wurdt yn 'e behanneling fan leukemy.
In wurd fan
Feiligens of oerbliuwende ALLE is in deadlike sykte. De goedkarring fan Kymriah jout hope foar in pear hûndert jonges yn 'e Feriene Steaten dy't gjin behannelingopsjes hawwe litten. It hat bewust yn klinike trijehoeken. De klinyske triennen waarden lykwols beheind yn termyn, en it bliuwt om te sjen oft Kymriah allegear opliedings opliedt.
Yn 'e skriklike termyn betsjut de goedkarring fan' e FDA fan in foarmen fan gene therapy foar it earst yn in nije leeftyd fan medisinen: in leeftyd wêryn wy ús sellen fergrutsje kinne om kanker te krijen en oare deadlike sykte.
> Boarnen:
> Breslin S. Cytokine-release syndroam: oersjoch en ferpleging-gefolgen. Clinical Journal of Oncology Nursing. 2007; 11: 37-42.
> Colwell J. Panel OKs CAR T-terapy foar Leukemia. Cancer Discovery. 27 july 2017.
> FDA News Release. FDA-approbaasje bringt earste gene therapy foar de Feriene Steaten. 30 augustus 2017.
> Heech KA. Gene Therapy yn klinikaasje. Yn: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrison's Principles of Internal Medicine, 19e New York, NY: McGraw-Hill; 2014.
> Klepin HD, Powell BL. Wite tillefoansrjochten. Yn: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, Heech KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Hazzard's Geriatric Medicine en Gerontology, 7e New York, NY: McGraw-Hill.