Primêre myelofibrosis (PMF) is ien fan ferskate bloedskrêften as in myeloproliferative neoplasma. Neoplasma is definiearre as in ôfwikende groei fan tissue dy't feroarsake is troch in mutaasje en kin klassifisearre wurde as benign (net-malignant), pre-malignant of malignant. Myeloproliferative neoplasma's binne meast goed yn 't earst, mar yn' e tiden kinne feroarsaakje yn 'e maligne (kankerare) sykte.
De mutaasje yn PMF docht resultaat fan fibrosis (skarreljen) fan it knooppewurke. Dizze skarreljen yn 'e knoede merket de normale ûntjouwing fan bloedzellen. Anemia is de meast foarkommende laboratoariumfûns. Leukozytose (wjerstân yn wite bloedzellen) en thrombocytosis (ferhege platelet-count) binne gewoanlik, mar as de sykte fuort giet, kinne thrombocytopenia (lege platelet-tal) foarkomme. Splenomegaly (fergrutting yn 'e siel) ûntwikkelet as de siel wurdt in sekundêre site fan bloemellenproduksje.
Hat elkenien in behanneling nedich?
Hoewol't jo typysk earste stap wêze om potinsjele behannele opsjes te ûndersykjen, tink derom dat net alle minsken mei PMF behannelje nedich. De behanneling foar PMF wurdt bepaald troch risiko fan sykteprogresioasje en overal oerwinning.
In systeem nammentlik it Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) Plus-score brûkt ynformaasje oer de persoan lykas leeftyd, wite bloedzell-count, hemoglobine, sirkulare blastzellen, oanwêzigens fan symptomen, genetyk, platelet-tal en transfúzje moatte in score te berekkenjen.
Mei it brûken fan dit systeem kinne minsken mei PMF ferdield wurde yn fjouwer prognostiche kategoryen: lege risiko, tuskentiid 1 risiko, intermediate-2 risiko en hege risiko. Medyske oerwinning reitset fan krekt in jier yn pasjinten mei hege risiko-sykte oant 15 jier yn pasjinten mei lege risiko-sykte. PMF yn minsken ûnder 60 leeftyd is ferbûn mei betterprognose en medysk oerlibben fan hast twa jier oant 20 jier.
Hematologen brûke de DIPPS Plus-score tegearre mei de genetyske mutaasje fan 'e persoan om in behannelingplan te bepalen. Minsken mei minder risiko-sykte dy't sûnder symptomen hawwe, wurde net behannele, mar kontrolearje nau foar symptomen en fersekeringen fan anemia en / of trombozytopenia. As in persoan ûntwikkelet symptomen (fever, gewichtsverlies, heulende switjen of massive fergrutting fan 'e siel) of transfúzje nedich, soene behanneling behannele wurde. Reade transfúzje fan bloedzels wurde oer it generaal jûn as de hemoglobine minder dan 8 g / dL. Om't repetitive reade bloedzele transfúzjes liede ta izerlaad, wurde normaal oare behannelingen besocht.
Symptomen behannelje
- Splenomegaly: As de siel sterk fergrutte wurdt en de problemen (lykas ûngemak, meardere splinike infarts, ferheging fan transfusje nedich binne), kin de mûnlinge medyske hydroxyurea brûkt wurde. Mei dizze behanneling hawwe sa'n 40 prosint fan minsken mei PMF in 50 persint reduksje fan smaakgrutte dy't sawat ien jier duorje. As de siel net reageert oan hydroxyurea-therapy, kin splenektomy (chirurgyske ûntbining fan 'e siel) ferplicht wurde.
- Anemia: Anemia yn PMF kin behannele wurde mei in ferskaat fan medisinen lykas fluoxymesteron, prednisone of danazol. Fluoxymesteron en danazol binne bekend as androgens (in steroidhormone) dy't de knoopposkenproduksje stimulearje. Ien fan 'e wichtichste neidielen fan dizze medikaasjes is dat se relatearre binne oan manlike hormonen en kinne ûntstean fan lichem haar, djippe stim of ferhege minske-bulk. Thalidomide of lenalidomide (in foarm fan chemotherapy) mei tefoaren mei prednisone kin ek brûkt wurde.
Heech of yntermediate risiko
Minsken mei intermediate and high-risk symptoms kinne alternatyf therapie nedich wêze. It is ferrassend om te hearren dat jo sykte hegere risiko-kennis fan behannelingopsjes kinne helpe litte fan wat fan 'e soargen en eangsten dat jo fiele kinne.
- Hematopoetyske stemzelletransplant (HSCT of bone marrowtransplant) : Dit is de iennige kurative terapy foar PMF, mar hat grutte risiko. Transplantaasje moat koart nei de diagnoaze foarkom wurde foardat ûntwikkeling fan oare komplikaasjes om komplikaasjes te ferleegjen. Histoarysk binne transplantsjes beheind ta minsken ûnder de leeftyd fan 60 dy't oerienkomstige sibearders (MSD) hawwe . Koartswyke transplantaasjes binne fereare mei oerienkomsten sûnder relaasje of ferlykbere donors.
- Ruxolitinib: minsken mei PMF en swiere symptomen dy't gjin kandidaten binne foar HSCT kinne ruxolitinib brûke. Ruxolitinib is in medikaasje dy't bekind is as in tyrosine kinase-ynhibitor, spesifyk in JAK2-ynhibitor. JAK2 is in mienskiplike mutaasje yn PMF, mar kin ek fine yn oare myleoproliferative neoplasmen lykas polycythemia vera en essensjele trombozytemy. De behanneling mei ruxolitinib kin miljardegrutte fergrutsje, symptomen ferminderje (lykas fatigueur, bone-pine), en fergrutting bloedearmoed. Hoewol dizze medikaasje foarmet de mutaasje fan JAK2, kinne pasjinten mei oare mutaasjes ek reagearje.
Boarne:
Teferri A. Prognose fan Primêr Myelofibrosis en Bestjoer fan Primêre Myelofibrosis. Yn: UpToDate, Post, TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA, 2016.