Promising nije behannelingen
Boppedat is der gjin heul foar cystyske fibrosis (CF), mar ûndersikers wurkje hurd om ien te finen. Wittenskippen binne no tichterby as ea earder. Yn 'e lêste paarten fan' e tiden fan 'e tiden hawwe in rûge ûndersyk nei it ûntwikkeljen fan in protte nije medisinen en behannelingen dy't beide libbensferwachting en leefberens dramatysk ferbettere hawwe. Al dit hat doarren iepene foar nije ûndersiken dy't liede ta in heul.
De folgjende binne gewoan wat fan 'e mooglike heulings dy't studearre wurde.
Gene Therapy
Yn 1989 waard de gene ferantwurdlik foar it feroarjen fan cystyske fibrosis: it CFTR-gen . Dizze ûntdek wie spannend foar de CF-mienskip. In soad leauden dat de ûntdekking liede soe ta in heul troch gene therapy.
Spitigernôch is dat noch net bard, mar net foar in missing fan probearjen. In soad stúdzjes binne dien om te probearjen en te korrizjearjen fan genetyske defekten, mar gjin fan har is slagge. It grutste probleem mei gene therapy hat oant no ta in fektor ûntdutsen dy't de korrigearre gene effektje kin nei de sellen.
Der kin noch hope wêze foar gene therapy, hoewol. Yn july 2009 hie in groep ûndersikers oan 'e Universiteit fan Noard-Karolina yn Chapel Hill tige goede resultaten mei in mienskiplike kâlde firus as in fektor om de gene yn laboratoariumsproblemen fan lunggewicht te ferwurkjen. It ûndersyksteam wurket no op in manier om it kâlde virus te swakke te wêzen sadat de behanneling yn minsken mei geastlike fibrosis getten wurde kin.
VX-770
VX-770 is in medikaasje dy't troch Vertex Pharmaceuticals ûndersocht wurdt yn minsken mei systika fibrosis dy't minstens ien kopy fan 'e mutaasje fan G551D hawwe. It medisyn kin feitliks de defekt yn 'e CFTR-gene rjochtsje en de mooglikheid om har te meitsjen fan chloride-kanalen opnij, sadat it sâlt yn en fan' e sellen rinne kin.
Oars as genety-therapy, soe VX-770 it defektjinne net ferfange. Oft, as suksesfol, soe VX-770 it probleem reparearje yn it besteande gen.
VX-809
VX-809 is in oar medikamint dat troch Testx Pharmaceuticals ûndersocht wurdt yn minsken dy't twa kopyen hawwe fan 'e mutaasje ΔF508-CFTR. It liket it likegoed mei VX-770 yn dat it sâlte sâlt kin wurde troch de sellen flakke, mar it wurket in bytsje oars. As it wurket dat de ûndersikers hoopje dat it sil, sille VX-809 chloride-kanalen iepenje troch it CFTR-protein te bewegen nei it goede plak op 'e loftwei-membrane.
Miglustat
Miglustat is in medisyn dy't makke wurdt troch Actelion Pharmaceuticals, dy't al brûkt wurdt om oare betingsten te behanneljen, mar wurdt no opwekke yn gebrûk yn minsken mei cystyske fibrosis dy't twa kopyen fan 'e mutaasje ΔF508-CFTR hawwe. De stúdzje is lyts (it bestiet út allinich 15 dielnimmers), mar oant no ta binne de resultaten promovearre. Miglustat kin it CFTR-defekt weromkeare en normale aktiviteit op 'e sellen weromsetten.
Ataluren
Ataluren, dy't eartiids PTC124 neamd waard, wurdt studearre troch PTC Therapeutics as mooglike hurde foar minsken mei CF dy't sûnder mutaasjes hawwe. Yn 'e ûnsinlike mutaasjes ferskynt in stikje "gibberish" koade yn' e normale koade yn it CFTR-gen.
De ûnsinlike koade docht as in stop-teken, it foarkommen fan 'e sellen út it lêzen fan elke koade dy't nei har komt. Atalueren kinne dit probleem beheine kinne troch de sellen te helpen om de stopteken te negearjen en it lêzen fan 'e koade te hâlden dy't nei har dêryn komt, sadat de gewoane funksje weromsette nei de sellen.
> Boarnen:
> C. Norez, F. Antigny, S. Noel, C. Vandebrouck, F. Becq. "In CF-respiratory Epithelial Cell, koartlik behannele troch Miglustat, besiket in net-CF-like-fennotype". American Journal of Respiratory Cell and Molecular Biology . Augustus 2009.
> Stichting Cystische Fibrosis. Juny 2009. Drug Development Pipeline. 24 juli 2009.
> Zhang L, knop B, Gabriel SE, Burkett S, Yan Y, et al. 2009 "CFTR-levering nei 25% fan Surface Epithelial Cells restaurearje normale tariven fan Mucus Transport nei Human Cystic Fibrosis Airway Epithelium". PLoS Biol 7 (7): e1000155. doi: 10.1371 / journal.pbio.1000155. 24 juli 2009.