In oersjoch fan Oanfoljende behannelingopsjes
De iennichste kurative terapy foar primêre myelofibrosis (PMF) is stammel-transplant , mar dizze therapy wurdt allinich oanfrege foar hege- en intermediêre risiko-pasjinten allinich. Sels yn dizze groep, leeftyd en oare medyske omstanningen kinne de risiko 's dy't ferbûn binne mei transplantaasje, fergrutsje makliker meitsje it in minder as idee-therapy. Dêrneist sil net alle minsken mei hege- en intermediate risiko-PMF in passende stamzelletransplantje-donor hawwe (oerieneare sibling of oerienkommende donateur).
It is oanbefellere dat minsken mei minder risiko-PMF behanneling behannele wurde om symptomen te feroarjen oan 'e sykte.
Faaks hat jo dokter advisearre dat transplantaasje net de bêste opsje is foar jo, of der kin gjin gaadlike donor identifisearre wurde, of jo hawwe gjin oare line-terapy foar PMF tolereard. Fansels kin jo jo folgjende fraach wêze - wat binne oare behannelingopsjes beskikber? Gelokkich binne der in soad aktuele stúdzjes dy't besykje om ekstra behannele opsjes te finen. Wy sille guon fan dizze medikaasjes koart oersichtzje.
JAK2 Inhibitoren
Ruxolitinib , in JAK2-ynhibitor, wie de earste doeleare therapy dy't foar PMF identifisearre waard. Mutaasjes yn it JAK2-gen binne ferbûn oan de ûntwikkeling fan PMF.
Ruxolitinib is in passende therapy foar minsken mei dizze mutaasjes dy't gjin stammeling transplantaasje ûndergripe kinne. Gelokkich is it ek nuttich te finen yn minsken sûnder JAK2 mutaasjes.
Der is ûndersyk nei ûndersyk nei sykjen om simpele medikaasjes (oare JAK2-ynhibitoren) te ûntwikkeljen dy't brûkt wurde kinne yn 'e behanneling fan PMF en kombinaasje fan ruxolitinib mei oare medisinen.
Momelotinib is in oare JAK2-ynhibitor te studearjen foar behanneling fan PMF. Earste stúdzjes merkten dat 45 prosint fan minsken dy't momelotinib krigen hienen minder yn 'e sielgrens.
Om 'e helte fan' e minsken studearre wie in ferbettering fan har bloedearmoed en mear as 50 persint koe de transfusionstherapy stopje. Trombozytopenia (lege platelet rekkenje) kin ûntwikkelje en effektiviteit beheine. Momelotinib wurdt fergelike mei ruxolitinib yn in faze 3 ûndersiken om har rol te bepalen yn behanneling foar PMF.
Immunomodulatory Drugs
Pomalidomide is in immunomodulatory drug (medikaasjes dy't it immunsysteem feroarje). It is relatearre oan thalidomide en lenalidomide. Yn 't algemien wurde dizze medikaasjes oanbean mei prednisone (in steroid medikaasje).
Thalidomide en lenalidomide binne al as behannele opsjes yn PMF studearre. Hoewol't se beide benefys sjen, wurdt har gebrûk faak beheine troch side-effekten. Pomalidomide waard ûntwikkele as minder toxyske opsje. Guon pasjinten hawwe ferbetterjen yn anemia, mar gjin effekt waard sjoen yn molkegrutte. Mei't dizze beheinde profitaat binne der trochgeande stúdzjes dy't besjogge op kombinaasje fan polmalidomide mei oare aginten lykas ruxolitinib foar de behanneling fan PMF.
Epigenetic Drugs
Epigenetyske drugs binne medisjalen dy't ynfloed hawwe op 'e ekspresje fan beskate genen, lykas fysike feroaringen. Ien klasse fan dizze medikaasjes binne hypometylatyske agents, wêrby't azacitidine en decitabine wêze soe.
Dizze medikaasjes wurde op it stuit brûkt foar it behanneljen fan myelodysplastysk syndroam . Studies dy't besjogge op de rol fan azacitidine en decitabine binne yn 'e iere faze. De oare medisinen binne histone-deacetlyase (HDAC) ynhibitoren lykas givinostat en panobinostat.
Everolimus
Everolimus is in medikaasje dy't as in mTOR kinase-ynhibitor en immunosuppresjonist is. It is de FDA (Food and Drug Administration) goedkard foar behanneling fan ferskate krystdieren (boarst, renalezellkarzinoma, neuroendokrinyske tumors, ensfh.) En foar oardering fan organaasje yn minsken dy't organstransplantaasje (lever of nier) ûntfongen hawwe. Everolimus wurdt mûnling nommen.
Earste stúdzjes jouwe oan dat it symptomen, smaakgrutte, bloedearmoed, platelet-count en wite bloedzell-count ferlytsje kinne.
Imetelstat
Imetelstat is studearre yn ferskate krystdieren en myelofibrosis. Yn betide stúdzjes hat it yn feroare fergunningen (ferstoarne tekens en symptomen fan PMH) yn guon minsken mei PMF-medisinen- of hege risiko's.
As jo net oan 'e earste line behanneling reagearje, kinne jo opnimme yn in klinyske probleem kinne jo tagong krije ta romantypes. Op dit stuit binne der mear as 20 klinyske trijetallen beoardielje fan behannele opsjes foar minsken mei myelofibrosis. Jo kinne dizze opsje besjen mei jo dokter.
> Boarnen:
> Cervantes F. Hoe't ik primêre myelofibrosis behandele. Bloed. 2014; 124: 2635-2642.
> Geyer HL en Mesa RA. Therapy foar myeloproliferative neoplasmen: wannear, hokker agint en hoe? Bloed. 2014; 124: 3529-3537.