Hoe wurdt ûndersyk en ûntwikkeling foar Orphan Drugs ynsteld
Wat is in orphan-drug en wat is it Orphan Drug Act? Wêrom is ûndersyk en ûntwikkeling foar dizze drugs wichtich en wat binne de barrières?
Wat is in Orphan Drug? - Definition
In orphan drug is in medikaasje (pharmazeutysk) dy't ûnder ûntwikkele bliuwt troch it ûntbrekken fan in bedriuw om de drug te profitabel te finen. Faak is de reden dat de medisinen yn net profitabele is dat der relatyf in pear minsken binne dy't it drug krije as wachte tsjin it ûndersyk en ûntwikkeling dy't nedich is om de drug te meitsjen.
Yn ienfâldige wurden binne sintra-drugs dy't binne dat bedriuwen net ferwachtsje om folle jild te meitsjen, en ynstee fan har ynspannings op drugs dy't jild ynbringe.
Wêrom binne guon Drugs "Orphan Drugs"
Pharmaceutysk (drug) en biotechbedriuwen binne hieltyd ûndersykje en nije medisinen ûntwikkelje om medyske betingsten te behanneljen, en nije medisinen komme faak op 'e merk. Minsken dy't liede fan seldsume syktes of stoarmen, oan 'e oare kant, sjogge net itselde drugûndersyk omtinken foar har sykte. Dit is om't har nûmers lyts binne en dus de potenske merk foar nije medisinen foar behannelingen fan dizze seldsume syktes (allinich neamd as "orphan drugs") is ek lyts.
In seldsume sykte is yn minder as 200.000 ynwenners yn 'e Feriene Steaten of minder as 5 per 10.000 ynwenners yn' e Europeeske Uny. Rjochtlike ynstânsjes fan 'e regearing yn' e Feriene Steaten en de Jeropeeske Uny hawwe dêrmei stappen taken om dizze disparity yn 'e medisyntwikkeling te ferleegjen
Ynstânsjes om de ûntwikkeling fan Orphan Drugs te fergrutsjen
Neffens it erkennen dat adekwate medisinen foar seldsume ûngelokken net yn 'e Feriene Steaten ûntwikkele waarden en dat drugsbedriuwen in feitlik ferlies foar it ûntwikkeljen fan medisinen foar seldsume betingsten ferfolde, waard it Amerikaanske Kongres 1983 it Orphan Drug Act oernaam.
It Amerikaanske Bureau fan Orphan Product Development
De US Food and Drug Administration (FDA) is ferantwurdlik foar it garandearjen fan feiligens en effektiviteit fan medisinen op 'e merk yn' e Feriene Steaten.
De FDA fêstige it Office of Orphan Product Development (OOPD) om te helpen mei de ûntwikkeling fan sintra-medisinen (en oare medyske produkten foar seldsume ûngelokken).
Orphan medicines, lykas oare medisinen, moatte noch feilich en effektyf fine troch ûndersyk en klinyske triennen foardat de FDA se foar marketing makket.
The 1983 US Orphan Drug Act
De Orphan Drug Act biedt stimulearrings om bedriuwen te ûntwikkeljen (en oare medyske produkten) foar de lytse merkten fan partikulieren mei seldsume ûngelokken (yn 'e Feriene Steaten, 47 persint fan' e seldsume ûnrjochtings ynfloedzje minder dan 25.000 minsken). Dizze foardielen binne:
- Bûnsbelestige kredytkrêften foar it ûndersyk dien (oant 50 prosint fan kosten) om in orphan-drug te ûntwikkeljen.
- In garandearre 7-jier monopoal op drugsferkeap foar it earste bedriuw om FDA marketing marketing goedkard te krijen fan in bepaald drugs. Dit jildt allinich foar de goedkard gebrûk fan 'e drugs. In oare oanfraach foar in oar gebrûk kin ek goedkard wurde troch de FDA, en it bedriuw soe eksklusyf marketingrjochten hawwe foar it drug foar dy gebrûk.
- Wierskynlik fan gebrûk fan tapassing fan fergoedingsfermogen en jierlikse FDA-produktjilden
Foarôfgeand oan de trochgong fan 'e Orphan Drug Act wiene in pear orphan-drugs beskikber om seldsume sykte te behanneljen.
Sûnt de wet hawwe mear as 200 orphan drugs goedkard troch de FDA foar marketing yn 't de US
Effekt fan it Orphan Drug Act yn US Pharmaceuticals
Sûnt 1983 is it Orphan Drug Act yn 'e wrâld kommen, is it ferantwurdlik foar de ûntwikkeling fan in protte drugs. Troch 2012 binne der op syn minst 378 medisinen dy't troch dit proses goedkard binne, en it oantal bliuwt te klimmen.
Foarbyld fan drugs beskikber Troch it Orphan Drug Act
Under de medisinen dy't goedkard hawwe binne sokken lykas:
- Adrenokortikotropysk hormone (ACTH) foar behannelingen fan infantile spasmen
- Tetrabenzine foar behannelingen fan de chorea dy't yn minsken komt mei Huntington's sykte
- Enzyme ferfangeringstipe foar dy mei de glycogen opslachsynstring, Pompe's sykte
Ynternasjonaal ûndersyk en ûntwikkeling foar Orphan Drugs
Lykas it Amerikaanske Kongres, hat de regearing fan 'e EU (EU) de needsaak om it ûndersyk en ûntwikkeling fan sintra-drugs te fergrutsjen.
Komitee foar Orphan Medicinal Products
Yn 1995 is it Europeesk Medysk Aansjele (EMEA) ferantwurdlik foar it soargjen fan feiligens en effektiviteit fan medisinen op 'e merk yn' e EU. It bringt de wittenskiplike boarnen fan 'e 25 lidsteaten fan' e EU. Yn 2000 waard it Komitee foar Orphan Medicinal Products (COMP) fêstlein om de ûntwikkeling fan sintra-drugs yn 'e EU te behertigjen.
Regeling oer Orphan Medicinal Products
De Oardering oer Orphan Medicinal Products, dy't troch de Europeeske Ried trochsteld wurdt, leveret stimulâns foar it ûntwikkeljen fan sintra-medisinen (en oare medyske produkten foar seldsinnich ûngelokken) yn 'e EU, ûnder oaren:
- Ferwachtingen fan fergoedingen dy't relatearre binne oan it marketingwinningproses.
- In garandearre 10-jier monopoal oer drugsferkeap foar it earste bedriuw om EMEA marketing genôch te meitsjen fan in medisyn. Dit jildt allinich foar de goedkard gebrûk fan 'e drugs.
- Mienskiplik fergunningferliening fan 'e mienskip - in sintralisearre proseduere fan marketingfergunning dy't foar alle lidsteaten fan' e EU giet.
- Protokol-stipe, dat betsjut dat it oanbieden fan wittenskiplik advys oan drug-bedriuwen oer de ûnderskate toetsen en klinyske triennen nedich is foar in medisyn ûntwikkele.
De Oardering oer Orphan Medicinal Products hat itselde benefysk effekt yn 'e EU fûn dat de Orphan Drug Act yn' e Feriene Steaten hie, wêrtroch't it ûntwikkeljen en it marketing fan sintra-drugs in soad te fergrutsjen foar seldsume ûngelokken.
Underdiel fan 'e Orphan Drug Act
Op it stuit is der in soad kontroversje oer it Orphan Drug Act, mei it ferlet fan behannelingen foar seldsume syktes op ien fan 'e skaal, en fragen oer duorsumens op' e oare. Gelokkich binne dizze akten, sawol yn 'e Feriene Steaten as Europa, it bewustwêzen opnommen foar de folle seldsume syktes, dy't, as byinoar tafoege, net alhiel sa ûngewoan binne.
Boarne:
Herder, M. Wat is de doel fan it Orphan Drug Act? . PLoS Medicine . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A., en R. Griggs. Unbeheindere effekten fan Orphan Product Designation foar Selde neurologyske besunigingen. Annalen fan 'e neurology . 2012. 72 (4): 481-490.
US Food and Drug Administration. Oanwiisd foar Orphan Product: Drugs and Biological Products. Updated 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm